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基因疗法的创造,使罕见疾病个性化医疗成为现实

发表时间:2019-12-26 14:24

      国外科学家为一个女孩独特的基因构造创造了一种大胆的治疗方法,名为基因疗法,这种方法使罕见病个性化医疗成为现实,还激励人们在基因疗法的领域上再接再厉。
 
基因疗法的创造,使罕见疾病个性化医疗成为现实
 
      这一事例的主角是:“波士顿儿童医院(信贷:凯瑟琳·科恩/波士顿儿童医院)的蒂莫西·余,米拉·马科维克和她的母亲朱莉娅·维塔雷利罗,和”波士顿儿童医院的遗传学家俞敏洪。这个叫米拉·马卡维克的年轻女孩和她的目前身患基因遗传性疾病。
 
      为了治疗这位女孩的疾病,俞敏洪团队进行深入的研究,发现了这种疾病的病因可能是机体中的基因发生病变,而经过研究,俞敏洪团队意识到有一种叫”反义寡核苷酸“的一小段合成的脱氧核糖核酸可以对这位女孩的基因突变起一定的功效。随着这个发现的深入研究,俞敏洪团队从药物的冲刺,设计,药物的作用测试,及疾病的控制等方面入手,定制了一种药物,当这种药物注射入米兰的体内,也意味着医学领域一对一疗法的开端。

      这种治疗方法打破了传统的疗法,和药物开发速度和及个性化的记录。而经过两年的研究,俞敏洪从遗传学专家进化为一个经验丰富的药物开发商,这是一个从疾病的诊断到治疗的过程。
 
      寡核苷酸相应的制备公司的首席科学官亚瑟说:“蒂姆.余“对这个实验发表了独特的看法,他认为:”一生中从未做过反义寡核苷酸实验的人可以快速开发出定制的药物并治疗病人。”“这是该领域一直在等待的巨大突破。这就像第一次有人跑了4分钟英里,他补充道。”我们相信,这一突破不会是最后一次。
 
      事实上,这次实验成功后,俞敏洪正带头为罕见的神经系统疾病进行多种N-of-1寡核苷酸治疗,其中两种可能在今年或明年初准备好注射。俞敏洪说:“数百个家庭联系了我们。”他不能帮助他们所有人,但是他的工作是鼓舞其他几个人去追求一对一的治疗。
 
      例如,今年夏天,哥伦比亚大学的内科医生尼尔·史奈德开始给杰西·赫尔斯塔德发现了一种1-N寡核苷酸,杰西·赫尔斯塔德患有罕见的肌萎缩性侧索硬化症,虽然美国食品和药物管理局批准了它只用于赫尔斯塔德,但我们相信,这个发现还能对一些相似的基因问题起到一定的作用,从而帮助到更多人。
 
      旧金山工程师罗汉·塞思创建了吕底亚加速器,为他的女儿莉迪亚开发一种定制寡核苷酸。莉迪亚出生时患有一种罕见的遗传性癫痫。赛斯希望根据他的经验创造一个蓝图,其他试图进行一对一治疗的家庭可以使用。
 
      哈佛商学院的毕业生里奇·霍根创立了一个名为“治愈罕见疾病”的非营利组织,为他的弟弟特里和其他患有寡核苷酸无法帮助的罕见肌肉萎缩症的人开发定制的CRISPR基因编辑疗法。
 
      在10月份的年会上,寡核苷酸治疗学会成立了一个特别工作组,为一对一项目制定指导方针。虽然罕见病个性化治疗还包含一些特殊的经济,伦理及监管障碍,但我们相信,在未来的医学治疗上,个性化治疗是非常重要的。
 
(图文来源网络,侵删)
 
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